MeiraGTx 홀딩스의 파킨슨병 유전자 치료제는 소규모 임상 시험에서 일회성 치료가 안전성과 유효성을 모두 보여주었다는 초기 데이터를 발표했으며, 이는 3상 연구에 대한 규제 기관과의 논의 기반을 마련합니다.
MeiraGTx의 유전자 치료제 AAV-GAD는 이전에 1상 및 2상 결과를 발표하여 심각한 부작용이 없이 잘 견딜 수 있음을 보여주었습니다. 화요일에 발표된 결과는 런던에 본사를 둔 MeiraGTx의 자사 시설에서 상업적 플랫폼 과정을 이용하여 제조된 AAV-GAD의 용량을 평가하기 위해 설계된 1상 브릿징 연구의 결과입니다.
파킨슨병 환자는 도파민이라는 신경전달물질이 충분히 부족합니다. 표준 치료에는 뇌 효소가 도파민으로 변환하는 화합물인 레보도파 약물이 포함됩니다. 그러나 도파민 대체 치료는 시간이 지남에 따라 효능을 잃습니다. 파킨슨병의 운동 증상은 깊은 뇌 자극으로 치료할 수도 있지만, 이는 침습적인 절차입니다.
MeiraGTx의 유전자 치료제는 GABA라는 신경전달물질의 국소 생산을 촉발하도록 설계되었으며, 이는 기능이 이상한 뇌 회로를 재프로그램하고 세포에 더 정상적인 활동을 회복하여 운동 증상을 완화하려고 합니다. 26주간의 브릿징 연구에는 최소 12개월 동안 레보도파 치료에 반응한 이력이 있는 파킨슨병 환자가 등록되었습니다. 총 14명의 참가자가 고용량, 저용량 또는 위약 치료를 받도록 무작위로 배정되었습니다.
MeiraGTx에 따르면 AAV-GAD는 심각한 부작용(SAE)이 보고되지 않은 안전성과 내약성의 주요 목표를 충족했습니다. 유효성은 탐색적 최종점으로서 운동 검사 점수를 측정하여 평가되었습니다. 회사에 따르면 26주차 결과는 파킨슨병의 중증도 및 진행을 측정하는 평가 척도에 따라 기준선에서 평균 18점의 유의미한 개선을 보였습니다. 대조군에서는 낮은 용량 그룹이나 위약 군에서 유의미한 변화가 관찰되지 않았습니다.
“상업적 규모로 제조한 독자적인 생산 공정을 이용해 생성된 소재로, AAV-GAD가 이전에 테스트한 것보다 더 높은 용량을 포함한 모든 용량에서 안전하다는 것을 증명했습니다.”라고 MeiraGTx의 사장 겸 CEO인 앨렉산드리아 포브스가 준비된 성명에서 말했습니다. “우리는 이제 이 개발 프로그램에서 세 개의 독립적인 다기관 임상 연구에서 총 58명의 환자를 치료하였으며 AAV-GAD 치료와 관련된 SAE를 본 적이 없습니다.”
브릿징 연구를 완료한 참가자는 5년 동안 그들을 모니터링할 장기 추적 연구에 참여할 선택권이 있습니다. 한편, MeiraGTx는 유전자 치료의 중요한 시험을 앞두고 미국, 유럽 및 일본의 규제 기관과 결과에 대해 논의할 계획이라고 밝혔습니다.
MeiraGTx 외에도 파킨슨병에 대한 일회성 치료제를 개발하는 회사는 있습니다. 바이에르는 기증 세포를 조작하여 도파민을 생성하는 뉴런으로 변환하는 bemdaneprocel을 개발했습니다. 이 세포들은 환자의 뇌에 외과적으로 이식되어 환자의 손실된 도파민 생성을 대체할 것입니다. 지난해 바이에르는 bemdaneprocel의 1상 시험에서 긍정적인 안전성과 유효성 데이터를 보고했습니다. 지난달 바이에르는 24개월 동안 측정된 이러한 긍정적인 추세가 계속되고 있다고 발표했습니다.
Aspen Neuroscience 또한 파킨슨병 세포 치료제를 개발하고 있습니다. 그러나 바이에르의 접근 방식과는 달리, Aspen의 ANPD001은 환자의 피부에서 유래한 줄기세포로 만들어져 이식된 세포가 거부되는 것을 방지하기 위해 필요한 면역 억제약을 회피할 수 있는 잠재력을 제공합니다. 지난달 Aspen은 이 세포 치료제의 1상/2a 시험에 대한 첫 번째 집단의 용량을 완료했다고 발표했습니다.
이미지: Dr_Microbe, Getty Images
