First Opinion은 생명 과학에 관한 흥미롭고 계몽적이며 도발적인 기사를 제공하는 STAT의 플랫폼으로, 바이오텍 내부자, 의료 종사자, 연구자 및 기타 사람들이 작성합니다.
First Opinion 에세이에서 제기된 문제에 대해 건전하고 진정한 논의를 장려하기 위해 STAT는 그에 대한 응답으로 받은 선택된 독자 의견을 게시합니다. 여기에서 독자 의견을 제출할 수 있으며, 모든 First Opinion 에세이의 끝에서 제출 양식을 찾을 수 있습니다.
이야기
“‘제도적 중립성’은 대학이 가야 할 길이다,” Westyn Branch-Elliman과 Shira Doron의 글
응답
‘제도적 중립성’에 관한 동료 학계 의사들의 최근 기사를 흥미롭게 읽었습니다. 저는 저자들의 의견에 동의하지 않으며, 엘리 위젤의 말을 인용하여 그 이유를 요약하겠습니다: “우리는 편을 들어야 합니다. 중립성은 억압자를 돕지만, 결코 희생자를 돕지 않습니다.”
— Regina LaRocque, M.D., M.P.H., 매사추세츠 종합병원 감염병과, 하버드 의대
이야기
“트럼프의 위험한 Covid-19 수정주의,” Rick A. Bright의 글
응답
Rick Bright는 도널드 트럼프와 그의 행정부에서 그에게 보고한 고위직 사람들의 많은 리더십과 객관적 의사결정의 실패를 강조하는 정확한 지적을 하고 있습니다. Dr. Bright는 트럼프 백악관의 Covid 백신 개발에서 유일한 성공일지도 모르는 점을 언급하지 않았습니다. 그것은 mRNA 백신의 신속한 개발이 SARS 및 Covid와 관련된 중동호흡기증후군(MERS) 바이러스에 대한 프로토타입 백신 연구를 위해 준비해 온 수십 년의 기초 과학에 기반하고 있다는 것입니다. 이것이 바로 국립 보건원(NIH) 백신 연구 센터가 2020년 1월 10일 바이러스의 서열이 발표된 지 몇 시간 만에 Covid 백신 개발을 계획할 수 있었던 이유입니다. 그들은 바이러스의 중요한 부분을 매핑하고 합성하여, 두 주 후에 이미 NIH와 수년간 전략적 연구 파트너인 모더나의 중요한 보호 지질 외피에 삽입했습니다. 이로 인해 중요한 1상 안전성 및 면역원성 인간 시험이 한 달 후 실제로 시작되었습니다. 이는 놀랍고 심지어는 초속도보다 더 나은 결과로, 우리는 이미 오랫동안 투자하고 과학 기반을 개발하였으며, 2019년 12월과 2020년 초에 갑자기 등장한 필요에 미리 잘 번역된 백신을 만드는 방법을 터득했기 때문입니다.
— Gerald Keusch, 보스턴 대학교 의대
이야기
“전통적인 무작위 대조 시험은 Barth 증후군과 같은 초희귀 질환에는 효과가 없다,” Emil D. Kakkis의 글
응답
AI와 상상할 수 없었던 과학적 진보에 의해 촉발된 치료 혁명의 문턱에 서 있는 지금, 희귀 질환 환자들이 소외되지 않도록 하는 것이 중요합니다. 지금까지 발견된 약 10,000개의 희귀 질환 중 95%는 FDA에서 승인된 치료법이나 치료법이 없으며, 이는 3천만 명 이상의 미국인이 희귀 질환으로 고통받고 있으며, 그들의 사랑하는 이들도 그들을 위한 돌파구가 있기를 간절히 바라고 있음을 의미합니다. 이러한 목표를 염두에 두고, 전국의 희귀 질환 옹호자들이 FDA의 새로운 희귀 질환 혁신 허브를 형성할 논의를 위해 이달 워싱턴에 모이고 있습니다. 과거에는 환자들이 치료법이 진행 과정에서 서로 다른 FDA 부서에서 혼란스럽고 모순된 피드백을 받으며 실망해왔습니다. 저는 이 허브가 약물 발견, 개발 및 승인 과정을 추진하는 데 도움이 될 것이라고 낙관하며, 희귀 질환에 초점을 맞춘 독립적인 기관의 필요성을 인식한 FDA를 칭찬합니다. FDA는 희귀 질환 혁신 허브가 개발 과정 초기 단계에서 조언을 제공하도록 설정될 것임을 신호를 보냈습니다. 이는 소형 시험 설계 및 기타 전문 기술 및 임상 영역을 이해하는 전문가들로부터 명확하고 표준화된 지침을 받는 것이 중요하기 때문이며, 이는 제약 회사들이 미래의 도전을 예측하고 신청하기 전에 이를 해결하기 위해 노력하는 데 도움이 될 것입니다.
그러나 많은 희귀 질환에 대한 약물은 이미 이러한 지침 없이 FDA의 심사 과정을 통과하고 있습니다. Kakkis 박사가 그의 에세이에서 올바르게 주장한 바와 같이, “Barth 증후군은 이제 허브의 혜택을 받지 못한다고 해서 소외되어서는 안 됩니다.” 공정성을 고려하여 모든 희귀 질환 drug 후보의 제작자는 허브와 협력할 기회를 주어야 하며, 그들의 신청에서 예상치 못한 장애물에 부딪혔을 경우에는 그곳의 전문가에게 직접 항의할 수 있어야 합니다. 또한 허브 내에서는 과정에서 제기된 문제에 대해 최종 결정을 내릴 수 있는 결정권자가 있어야 합니다. 이 모든 것은 정부의 복잡한 절차와 관련된 지연을 방지하고, FDA의 분열된 인프라의 서로 다른 부분에서 제공되는 잠재적으로 상충되는 지침이 해결되도록 보장하는 데 도움이 될 것입니다.
— Terry Wilcox, Patients Rising
