Vertex Pharmaceuticals의 낭포성 섬유증에서의 혁신은 폐 장애가 있는 환자의 단 4%를 치료하는 의약품이었습니다. 오늘날 Vertex의 블록버스터 CF 제품 포트폴리오는 90%의 CF 환자를 치료할 수 있는 여러 약물 및 약물 조합으로 확장되었습니다.
CEO Reshma Kewalramani는 Vertex가 궁극적으로 모든 CF 환자에게 도달하는 것을 목표로 한다고 말합니다. 그러나 회사가 이 목표에 가까워짐에 따라, 이는 회사 전략의 또 다른 부분인 파이프라인 다양화를 제기합니다. Vertex의 수익의 대부분은 CF 포트폴리오에서 나오므로 수익 성장은 새로운 치료 영역을 추가함으로써 이뤄져야 합니다. Kewalramani는 이 노력을 회사의 CF 작업을 바탕으로 하는 것으로 보고 있습니다.
“Vertex의 진정한 동기는 일회성 혁신이 아니라, 연속적인 혁신에 투자하는 것입니다,” Kewalramani는 월요일 보스턴에서 열린 세계 의료 혁신 포럼의 화상 채팅에서 말했습니다. “여기서의 목표는 우리가 CF에서 얻은 모든 교훈을 배우고 다른 질병 분야에 투자하는 것입니다.”
Vertex는 CF 약물로 알려져 있지만, 실제로 통증 의약품에 대한 연구는 훨씬 이전에 시작되었습니다. Kewalramani는 Vertex가 약 20년 전부터 CF 작업을 시작했다고 말했습니다. 통증 프로그램은 25년 전에 시작되었습니다. CF에서 일했던 동일한 과학자들이 현재 통증 프로그램에서 일하고 있다고她는 전했습니다.
지난 20년 동안 급성 통증이나 만성 통증을 위한 새로운 약물이 등장하지 않았습니다. 이 치료 영역에서 혁신이 부족한 상황에서, 아편유발제가 그 간극을 메웠습니다. Vertex는 다른 접근 방식을 통해 통증 치료 패러다임을 변화시키려 하고 있습니다. 아편유발제는 중추신경계(CNS)에서 작용하여 통증 인식을 변화시켜 통증을 치료하며, Kewalramani는 Vertex가 말초신경계에 작용하는 약물을 개발함으로써 CNS에서 작용하는 약물의 안전성, 내약성, 중독 문제를 피하고자 한다고 말했습니다.
Vertex의 가장 발전된 통증 제품 후보는 이전에 VX-458로 알려진 Suzetrigine입니다. 이 비아편유발제는 말초 신경의 나트륨 채널인 NaV1.8을 차단하여 통증 신호가 뇌에 도달하는 것을 방지하는 소분자입니다. Kewalramani는 다른 회사들도 나트륨 채널 차단 약물을 개발하고 있다고 인정합니다. 하지만 Vertex는 환자들에게 더 빨리 약물을 제공할 수 있는 위치에 있습니다. FDA는 Suzetrigine에 대한 Vertex의 신약 신청서를 7월에 수용하였으며, 규제 결정을 위한 목표 날짜는 2025년 1월 30일로 설정되었습니다.
Vertex는 통증 시장을 급성, 신경병성, 그리고 근골격계의 세 가지 세그먼트로 나눕니다. 후자의 두 세그먼트는 많은 사람들이 만성 통증이라고 부르는 것이라고 Kewalramani는 언급했습니다. Vertex는 급성 및 신경병성 통증을 위한 약물을 발견, 개발 및 상용화하는 것을 목표로 합니다. 이 약물은 근골격계 통증에도 효과가 있을 수 있지만, Kewalramani는 회사가 이러한 약물 시장에 진입할 경우 파트너십을 통해 이루어질 것이라고 말했습니다.
Vertex가 35년 전 출범했을 때 회사의 초점은 소분자 약물 개발에 있었습니다. 이를 염두에 두고 Kewalramani는 Vertex가 현재 환자들에게 CRISPR-Cas9 치료제인 Casgevy를 처음으로 제공하는 것이 흥미롭다고 설명했습니다. 이 유전자 의약품은 희귀 혈액 질환인 겸상적혈구질환 및 베타 지중해빈혈 치료를 위해 지난해 겨울 FDA 승인을 받았습니다.
Vertex의 범위 확대에는 제1형 당뇨병을 위한 세포 치료도 포함됩니다. Kewalramani가 “맨몸 세포” 프로그램이라고 설명하는 VX-880은 줄기 세포를 이용하여 이자섬 세포로 분화시켜 포도당 수준을 감지하고 인슐린을 방출하도록 하는 치료입니다. 그러나 이 치료는 면역 체계가 이러한 세포를 파괴하지 않도록 만성 면역억제가 필요합니다. Vertex의 다음 제1형 당뇨병 세포 치료제인 VX-264는 동일한 세포를 면역 체계로부터 보호하는 독점 장치에 캡슐화하여 면역억제가 필요하지 않도록 합니다. 두 프로그램 모두 임상 단계에 있습니다.
세 번째 제1형 당뇨병 프로그램은 아직 전임상 단계에 있지만, Vertex는 CRISPR 기술을 활용하여 면역 반응을 발동하지 않도록 세포를 편집하고 있습니다. Kewalramani는 만성 치료에서 잠재적으로 치유할 수 있는 치료로 나아갈 수 있는 가능성이 그녀가 가장 흥미롭게 생각하는 프로그램 중 하나라고 말했습니다. 특정 기술에 초점을 맞추기보다는 Vertex는 질병 우선 회사라고 그녀는 덧붙였습니다.
“우리는 관심 있는 질병을 치료하거나 치유하기 위해 필요한 어떤 방법론도 사용합니다.”고 Kewalramani는 설명했습니다. “이 접근 방식의 장점 중 하나는 우리는 여러 방법론을 결합할 수 있다는 점입니다.”
사진: Erin Clark/The Boston Globe, via Getty Images
