카나비디올이 레이 증후군 모델에서 수명을 연장하고 증상을 개선하는 것으로 나타났다

UAB 신경과학 연구소가 주도하고 Nature Communications 저널에 발표된 연구에서, 대마초에서 얻어진 물질인 카나비디올(CBD)을 매일 투여하는 것이 동물 모델에서 수명을 연장하고 리에 증후군과 관련된 증상을 개선한다는 것을 보여줍니다. 어린이에게 영향을 미치는 이 심각한 미토콘드리아 질환은 인지 기능과 운동 기능의 점진적인 감소, 그리고 조기 사망을 특징으로 합니다. 연구 그룹은 또한 질병에 걸린 어린이의 세포와 쥐 모델에서 CBD가 세포 기능을 개선한다는 것을 입증했습니다.

리에 증후군은 특히 가장 많은 에너지를 필요로 하는 장기 및 조직에 영향을 미치는 희귀 미토콘드리아 질환입니다: 근육과 신경계입니다. 이는 점진적인 신경근육 감소와 조기 사망을 특징으로 하며, 현재 승인된 치료법이 없습니다. 그렇기 때문에 이 질환으로 고통받는 환자들을 위한 해결책을 찾는 것이 시급합니다.

바르셀로나 자치대학(INc-UAB)의 미토콘드리아 신경병리학 연구소의 연구자들인 엠마 푸이게르마날 박사와 알버트 퀸타나 박사는 질병을 연구한 지 수년이 지났습니다. 그들은 세포에 에너지를 제공하는 오르가넬인 미토콘드리아의 기능 장애를 유발하는 과정을 이해하고 이를 되돌릴 수 있는 치료법을 찾고자 합니다.

Nature Communications에 발표된 연구에서 연구자들은 이제 CBD를 매일 투여하는 것이 유망한 치료 옵션이라는 것을 입증했습니다. 여러 가지 작용을 통해 CBD는 항산화, 항염증 및 항경련 효과를 제공하여 증상 개선을 돕고 환자에서 세포 기능을 회복하는 데 기여합니다. 이 연구는 두 가지 다른 리에 증후군 쥐 모델과 환자의 섬유아세포를 사용하여 진행되었습니다.

결과는 CBD가 세포 내에서 여러 수준에서 작용한다는 것을 밝혔으며, 그 중 하나는 세포 핵 내의 PPARγ라는 단백질을 활성화하는 것입니다. 이 단백질은 면역 반응, 산화 및 미토콘드리아 기능에 관련된 많은 유전자의 발현을 조절하며, 질병에 의해 변화된 것으로 확인되었습니다. 게다가, CBD는 금속티오네인 단백질의 발현을 증가시켜 항산화 반응을 강화합니다.

동물 모델에서 카나비디올 투여는 영향을 받은 뇌 영역에서 신경병리를 개선하고, 호흡 이상 및 사회적 결핍을 개선하며, 운동 감소 및 신경퇴행적 징후의 지연을 유도했습니다. 또한, 치료를 받은 쥐는 치료를 받지 않은 쥐보다 유의미하게 더 오래 생존했습니다. 환자의 섬유아세포에서도 CBD는 항산화 과정을 개선했습니다.

“우리가 관찰한 이점들과 CBD의 안전하고 잘 견딜 수 있는 특성은 이 질환을 가진 환자들에게 실제로 유망한 치료법임을 보여줍니다.”

알버트 퀸타나 박사, INc-UAB 연구자 및 바르셀로나 자치대학 세포생물학, 생리학 및 면역학과 강사

1년 전, 연구자들은 유럽 의약품 청(European Medicines Agency)으로부터 CBD에 대한 고아 의약품 지정 을 얻었으며, 이는 약물 개발 비용 절감 등 많은 혜택을 수반합니다. “CBD는 이미 미국 규제 기관인 FDA에 의해 다른 희귀 소아 질환 치료를 위해 승인되었으며, 우리는 이것들이 우리의 연구 결과가 임상 실습에 적용되는 데 도움이 되기를 희망합니다.”라고 INc-UAB의 연구자이자 기사 주저자인 엠마 푸이게르마날 박사는 결론지었습니다.

INc-UAB가 구상하고 조정한 이 연구는 알리 칸테 신경과학 연구소(UMH-CSIC), 바르셀로나 대학교 신경과학 연구소(UBneuro), 프랑스 마장디 신경센터, 그리고 미노릭스 치료법 회사의 협력도 포함했습니다.